目的 运用数据挖掘、网络药理学和Medial proximal tibial angle实验验证探讨中药通过健脾作用治疗白细胞减少症的用药规律、药效物质基础及潜在的作用机制。方法 在中国知网、万方数据知识服务平台、维普网和PubMed数据库中检索健脾中药复方治疗白细胞减少症的临床文献，运用古今医案云平台在线分析软件和SPSS Modeler 18统计分析软件寻找核心药物组；利用中药系统药理学数据库和分析平台（TCMSP）、GeneCards数据库、OMIM数据库检索、Cytoscape 3.7.2软件、STRING数据库获取关键基因和主要有效成分，利用Metascape进行基因本体（GO）功能富集分析和京都基因与基因组百科全书（KEGG）通路富集分析；采用MTT法检测细胞增殖率，采用qPCR法检测关键基因mRNA水平表达。结果 共筛选得到90篇有效文献，共计91首中药复方，党参-当归-黄芪为核心药物组合。肿瘤坏死因子（TNF）、白细胞介素-6(IL-6)、白细胞介素-1β(IL-1β)、白细胞介素-10(IL-10)、JUN为核心靶点，槲皮素、木犀草素、山奈酚、芒柄花素、豆甾醇为主要有效成分，其主要作用机制可能通过癌症的途径、TNF信号通路、p53信号通路等来实现。健脾中药黄芪、党参、当归提KD025核磁取物和有效成分芒柄花素、槲皮素对人单核细胞白血病细胞（THP-1）具有促进增殖作用，芒柄花素对化疗诱导的THP-1细胞生长具有促进增PS-341殖的作用，芒柄花素能够抑制炎症细胞因子IL-6、IL-1β、TNF-α和刺激抗炎因子IL-10、原癌基因JUN的分泌。结论 初步揭示黄芪等多种中药通过多成分、多靶点发挥健脾作用，参与抗肿瘤、抗炎、免疫调节等相关信号通路，治疗白细胞减少症。